Çinli alimlər irsi əzələ distrofiyasının müalicəsində ciddi irəliləyiş ediblər

Çinli alimlər ağır irsi xəstəlik olan Düşen əzələ distrofiyasının (DMD) müalicəsində əhəmiyyətli irəliləyiş əldə etdiklərini bildiriblər.

NTV  “Sinxua” agentliyinə istinadla xəbər verir ki, tədqiqatçılar LEAPER RNT redaktə texnologiyasını hazırlayıblar. Onun klinik tətbiqinin nəticələri “Cell” jurnalında dərc olunub.

Çində hazırlanmış RNT redaktə texnologiyasının klinik sınaq mərhələsinə çatması ilk dəfədir. Bundan əlavə, bu, RNT redaktəsinin Düşen əzələ distrofiyasını müalicə etmək üçün istifadə edildiyi birinci haldır.

DMD genetik mutasiyalar nəticəsində inkişaf edir və mütərəqqi əzələ atrofiyasına, motor funksiyasının itirilməsinə səbəb olur. Xəstəlik uşaqlıq dövründə özünü daha çox göstərir və tədricən xəstələri müstəqil hərəkət etmək qabiliyyətindən məhrum edir. Bir çox hallarda xəstəlik tənəffüs və ya ürək çatışmazlığı səbəbindən vaxtından əvvəl ölümlə nəticələnir. Nadir xəstəlik statusuna baxmayaraq, Çin DMD xəstələrinin ən çox olduğu ölkələr arasındadır. Mövcud müalicələr yalnız xəstəliyin irəliləməsini yavaşlada bilər, lakin onu dayandıra bilməz.

Düşen əzələ distrofiyası gen terapiyası üçün ən çətin hədəflərdən biri hesab olunur. Xəstəliklə əlaqəli gen ənənəvi üsullarla çatdırılmaq üçün çox böyükdür və xəstələrdə 7000-dən çox müxtəlif patogen mutasiya müəyyən edilib. Bu səbəbdən tək bir terapevtik yanaşma xəstələrin yalnız kiçik bir hissəsinə kömək edir.

LEAPER texnologiyası Çanpinq Laboratoriyası və Pekin Universitetinin tədqiqatçıları tərəfindən hazırlanıb. Tədqiqat qrupunun rəhbəri Vey Venşenə görə, sistem əzələ hüceyrələrində genetik məlumatın qüsurlu bölgələrini dəqiq müəyyən etməyə, spesifik mutasiyaları aradan qaldırmağa və hüceyrələrin sağlam zülallar istehsal etmək qabiliyyətini bərpa etməyə qadirdir.

Ənənəvi metodlardan fərqli olaraq, LEAPER hüceyrələrə üçüncü tərəf redaktə fermentlərinin çatdırılmasını tələb etmir. Texnologiya xüsusi hazırlanmış RNT molekullarından istifadə edir və hədəf RNT-ni dəqiq şəkildə korreksiya etmək üçün bədənin öz hüceyrə fermentlərini işə salır. Bu, sistemi nisbətən sadə və yüksək dərəcədə təhlükəsiz edir.

Kunmin Elm və Texnologiya Universiteti, Şanxay Jiao Tong Universiteti və digər elmi müəssisələrlə əməkdaşlıq çərçivəsində tədqiqatçılar yeni texnologiyaya əsaslanan namizəd dərmanlar hazırlayıb. Eksperimental müalicə alan DMD diaqnozu qoyulmuş üç uşaq birillik müşahidə müddətində motor funksiyasında əhəmiyyətli və davamlı irəliləyişlər nümayiş etdirib.

Çanpinq Laboratoriyasının direktoru və Çin Elmlər Akademiyasının akademiki Si Siaolian LEAPER texnologiyasının gələcəkdə ağır xəstəlikləri olan daha çox xəstəyə kömək edəcəyinə ümidvar olduğunu bildirib.